コセルゴ®カプセルは2025年に、
19歳以上の患者への投与が可能となりました。
成人期の臨床試験情報は、
随時追加予定です。
臨床試験における有害事象発現率
小児期コセルゴ®承認の根拠となった小児対象の臨床試験であるSPRINT試験第Ⅱ相-1において、40％以上で発現した有害事象は以下の通りです。主な有害事象は消化器症状、皮膚症状、血中CK増加等でした（海外データ）1）。
| コセルゴ®投与群（50例） | ||
|---|---|---|
| 全Grade | ≧Grade3 | |
| 有害事象 | 49 (98.0%) | 34 (68.0%) |
| 嘔吐 | 43 (86.0%) | 4 (8.0%) |
| 血中CK増加 | 39 (78.0%) | 3 (6.0%) |
| 下痢 | 37 (74.0%) | 8 (16.0%) |
| 悪心 | 36 (72.0%) | 2 (4.0%) |
| 皮膚乾燥 | 34 (68.0%) | 1 (2.0%) |
| 発熱 | 31 (62.0%) | 4 (8.0%) |
| ざ瘡様皮膚炎 | 28 (56.0%) | 3 (6.0%) |
| 爪囲炎 | 28 (56.0%) | 4 (8.0%) |
| 頭痛 | 28 (56.0%) | 1 (2.0%) |
| 疲労 | 28 (56.0%) | 0 |
| 貧血 | 27 (54.0%) | 2 (4.0%) |
| 口内炎 | 26 (52.0%) | 0 |
| そう痒症 | 26 (52.0%) | 0 |
| 低アルブミン血症 | 26 (52.0%) | 0 |
| 口腔咽頭痛 | 26 (52.0%) | 0 |
| 腰痛 | 25 (50.0%) | 0 |
| 斑状丘疹状皮疹 | 25 (50.0%) | 1 (2.0%) |
| AST増加 | 23 (46.0%) | 1 (2.0%) |
| 咳嗽 | 23 (46.0%) | 0 |
| 上腹部痛 | 21 (42.0%) | 0 |
| 便秘 | 21 (42.0%) | 0 |
| 鼻閉 | 20 (40.0%) | 0 |
同一患者で同じ有害事象が複数回発現した場合でも1例1件として集計した。
コセルゴ®投与以前に発現しCTCAE Gradeが悪化したもの、又は初回投与日から最終投与日の30日後までに発現した有害事象を集計した。
安全性解析対象集団
（データカットオフ2）
CTCAE ver.4.0、MedDRA ver.24.0
重篤な有害事象が15例（30.0%）で報告され、そのうち7例（14.0%）が治験薬との関連性ありと判断されました。その内訳は、下痢、貧血（各2例）、骨髄炎、皮膚感染、高カリウム血症、高尿酸血症、低カルシウム血症、便秘、皮膚潰瘍、急性腎障害、蛋白尿、末梢性浮腫、血中CK増加（各1例）でした。
投与中止に至った有害事象は6例（12.0%）で報告され、そのうち5例（10.0%）が治験薬との関連性ありと判断されました。その内訳は、体重増加、下痢、爪囲炎、皮膚潰瘍、急性腎障害（各1例）でした。
コセルゴ®投与期間中又は最終投与後30日間の追跡調査期間中に死亡に至った有害事象は認められませんでした。
試験概要
- 【目的】
- NF1患者のPNに対する抗腫瘍効果及び臨床転帰から有効性を検討し、安全性についても検討すること
- 【対象】
- 組み入れ時にPN関連の病的状態を伴い、手術不能なPNを有する小児期のNF1患者50例
- 【方法】
- コセルゴ®25mg/m²（体表面積）1日2回（約12時間毎）を連日経口投与し、コセルゴ®の有効性・安全性を評価する。
- 【リミテーション】
- NF1患者に対して未検証のアウトカム指標が含まれている。
- 社内資料：SPRINT試験第Ⅱ相-1（承認時評価資料）