臨床試験における有害事象発現率
コセルゴ®承認の根拠となったSPRINT試験第Ⅱ相-1において、40％以上で発現した有害事象は以下の通りです。主な有害事象は消化器症状、皮膚症状、血中CK増加等でした（海外データ）1）。
| コセルゴ®投与群（50例） | ||
|---|---|---|
| 全Grade | ≧Grade3 | |
| 有害事象 | 49 (98.0%) | 34 (68.0%) |
| 嘔吐 | 43 (86.0%) | 4 (8.0%) |
| 血中CK増加 | 39 (78.0%) | 3 (6.0%) |
| 下痢 | 37 (74.0%) | 8 (16.0%) |
| 悪心 | 36 (72.0%) | 2 (4.0%) |
| 皮膚乾燥 | 34 (68.0%) | 1 (2.0%) |
| 発熱 | 31 (62.0%) | 4 (8.0%) |
| ざ瘡様皮膚炎 | 28 (56.0%) | 3 (6.0%) |
| 爪囲炎 | 28 (56.0%) | 4 (8.0%) |
| 頭痛 | 28 (56.0%) | 1 (2.0%) |
| 疲労 | 28 (56.0%) | 0 |
| 貧血 | 27 (54.0%) | 2 (4.0%) |
| 口内炎 | 26 (52.0%) | 0 |
| そう痒症 | 26 (52.0%) | 0 |
| 低アルブミン血症 | 26 (52.0%) | 0 |
| 口腔咽頭痛 | 26 (52.0%) | 0 |
| 腰痛 | 25 (50.0%) | 0 |
| 斑状丘疹状皮疹 | 25 (50.0%) | 1 (2.0%) |
| AST増加 | 23 (46.0%) | 1 (2.0%) |
| 咳嗽 | 23 (46.0%) | 0 |
| 上腹部痛 | 21 (42.0%) | 0 |
| 便秘 | 21 (42.0%) | 0 |
| 鼻閉 | 20 (40.0%) | 0 |
同一患者で同じ有害事象が複数回発現した場合でも1例1件として集計した。
コセルゴ®投与以前に発現しCTCAE Gradeが悪化したもの、又は初回投与日から最終投与日の30日後までに発現した有害事象を集計した。
安全性解析対象集団
（データカットオフ2）
CTCAE ver.4.0、MedDRA ver.24.0
試験概要
- 【目的】
- NF1患者のPNに対する抗腫瘍効果及び臨床転帰から有効性を検討し、安全性についても検討すること
- 【対象】
- 組み入れ時にPN関連の病的状態を伴い、手術不能なPNを有する小児期のNF1患者50例
- 【方法】
- コセルゴ®25mg/m²（体表面積）1日2回（約12時間毎）を連日経口投与し、コセルゴ®の有効性・安全性を評価する。
- 【リミテーション】
- NF1患者に対して未検証のアウトカム指標が含まれている。
- 社内資料：SPRINT試験第Ⅱ相-1（承認時評価資料）